Una terapia genética para la cura de ese mal, esta un paso más cerca luego de haber pasado satisfactoriamente su primera prueba clinica (double-blind).

En 2007, Andrew Feigin del Instituto Feinstein para Investigación Médica en Manhasset, Nueva York, y sus colegas realizaron un ensayo clínico abierto, con el objetivo de lograr una terapia génetica para curar el Parkinson. Demostraron que un gen que procesa la  decarboxilasa del ácido glutámico (GAD) puede mejorar la condición de las personas enfermas de Parkinson, cuando este es inyectado en sus cerebros.

Esta enzima que cataliza la producción de un neurotransmisor con efecto inhibitorio llamado acido gamma-aminobutírico o GABA. Por lo general, las personas con Parkinson producen pequeñas cantidades de GABA y consecuentemente tienen una sobre estimulación en una area del cerebro llamada núcleo subtálamico. Este exceso de actividad, a su vez ejerce presión sobre las neuronas que producen otro neurotransmisor – la dopamina – que es vital para controlar el movimiento. Esto ayuda a explicar algunos de los síntomas del Parkinson, que incluyen temblores, movimientos lentos, rigidez muscular , postura y equilibrio alterados.

Ahora el equipo ha colocado su tratamiento en una prueba definitiva: un ensayo clínico doble ciego en el que ni el paciente ni el personal clínico – con excepción de los cirujanos encargados de realizar los procedimientos – sabían quien estaba recibiendo la terapia y quien un placebo.

Un hoyo en la cabeza

Feigin y su equipo reclutaron a 65 personas con mal de Parkinson. De estas personas, 23 recibieron la terapia genética: los investigadores perforaron a través de sus cráneos e inyectaron un virus que portaba el gen que procesa la enzima GAD. Los otros veintidos pacientes recibieron solo inyecciones de una solución salina debajo del cuero cabelludo en un procedimiento simulado diseñado para dar la impresión  de que habían recibido cirugía.

Despues de uno, tres y seis meses después los investigadores realizaron pruebas para medir el grado de severidad de los sintomas en los pacientes. Aquellos que habían recibido la terapia mostraron mejoras en sus funciones motoras de hasta un 23.1 por ciento, de acuerdo a una escala estandarizada. Aquellos que recibieron el placebo solo mejoraron un 12.7 por ciento.

“No es solo un tratamiento innovador” dice Feigin, “sino que se trata de un estudio que fue seguro y muy bien tolerado. Para mi, eso es lo realmente importante…” “

Stéphane Palfi en la Universidad del Este de París, Créteil, Val de Marne, Francia, está de acuerdo en que las cuestiones de seguridad son más importantes. También señala que las mejoras son ligeras en comparación con algunos de los tratamientos existentes, como el envío de impulsos eléctricos en el cerebro mediante la estimulación cerebral profunda.

Referencia:

The Lancet Neurology

Fuente:

http://www.newscientist.com/article/dn20254-gene-therapy-for-parkinsons-passes-the-ultimate-test.html